6月6日13时32分大牛时代，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出了国内首款干细胞药物的首张处方，一名急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者在当天完成药物注射。
图片来源：视频截图
根据“铂生干细胞用户服务”小程序，这款在国内获批上市的首款干细胞药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）每剂定价1.98万元（含6000万单位细胞）。近日，《每日经济新闻》记者与铂生卓越生物科技（北京）有限公司（简称“铂生卓越”）确认后得知，如果按照8次为一个完整推荐疗程计算，整个疗程的费用大约是15.84万元，这一价格只有美国同类药物“Ryoncil”的1/70。
6月17日，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军接受了《每日经济新闻》记者微信采访。作为艾米迈托赛注射液的评审组组长，他认为该药物获批上市是干细胞治疗领域的里程碑事件，意味着该领域审评标准已逐步确立。
“但一定要强调干细胞不是万能的，一旦它是万能的，那它就什么也不能。”马军提醒道。
三十多年强监管下的首款干细胞药物今年开出全国首张处方
6月6日清晨，一剂艾米迈托赛注射液从冻存环境取出，首个药物的配药工作有序展开，经过取药、清洗、质检、包装等程序，药品被放入专业冷链箱后送往医院。在医院，患者家属对药品进行扫码验证。当天13时32分，艾米迈托赛注射液完成首支注射，这标志着国内干细胞药品正式开启商业化临床应用。
在此前30多年中大牛时代，干细胞治疗在国内处于强监管状态。2009年，各种基于干细胞的疗法被归类为“Ⅲ类”医疗技术，它们被视作“存在伦理问题但仍需要临床验证”的医疗技术。
即便是FDA（美国食品药品监督管理局），对细胞疗法采取的也是严格但逐步开放的监管。这是因为干细胞疗法是利用干细胞自我更新和多向分化的潜能去治疗疾病、修复受损组织，而这样的过程具有一定伦理风险。
铂生卓越研发的艾米迈托赛注射液是一种人脐带间充质干细胞新药，其干细胞来源为成人组织，伦理风险较低。
图片来源：来觅研究院发布的《干细胞疗法：临床突破与资本热浪》截图
今年1月，艾米迈托赛注射液经国家药品监督管理局优先审评审批程序附条件批准，可用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这种常见于异基因造血干细胞移植后的免疫并发症，在特定的受移植人群中较为常见，大约35%~50%的造血干细胞移植受者会发生aGVHD。
评审专家称本次获批为里程碑事件，意味着审评标准逐步确立
根据咨询公司弗若斯特沙利文的数据，2024年中国全年约有1.1万例新发aGVHD患者。aGVHD的一线治疗药物是糖皮质激素，但其有效率不足50%。这意味着大约有一半的患者可能对激素治疗无反应或反应不佳，即我国每年有约5500例激素治疗失败的aGVHD患者。
铂生卓越此次获批适应证面向的患者在数量上更少。6月17日大牛时代，马军告诉记者，艾米迈托赛注射液只能用于14岁以上、消化道受累为主的患者群体，国内这部分患者仅有2000~3000人（每年新发），“（药物）适应证很窄”。
作为附条件获批上市的药品，艾米迈托赛注射液在上市后仍需继续观察临床效果和潜在长期风险。北京大学人民医院血液科主任医师、北京大学血液病研究所副所长张晓辉曾向媒体表示：“（需要）更多数据和病/案例的积累，更多地进行研究，更多地进行观察，后续还有很长的路要走，来治愈这种移植类抗宿主病。”
但不可否认的是，艾米迈托赛注射液的获批，意味着国内干细胞治疗正从实验室的概念性产品向商业化应用迈进。
作为评审专家，马军也认可艾米迈托赛注射液获批是国内干细胞治疗领域的里程碑事件，因为“有一个成药的，将来就有标准了”。
马军记得，自己在十年前曾参加过一次干细胞药物的评审工作，由于当时缺乏明确的评审标准，药物未能通过评审。近年来，随着国内药品审评中心以及相关专家对干细胞药物的认识和了解逐渐加深，评审工作能够更加科学、规范地开展，为干细胞药物的后续研发和应用提供了更为有力的支持。
今年干细胞治疗领域已有十多起融资，但宣传乱象值得警惕
作为仍在探索的一种创新药物，全球获批的干细胞疗法数量也非常有限。
2011年，韩国“Pharmicell”公司研发的“Cellgram”获批上市，它被用于治疗心肌梗死，是全球首个获批的干细胞药物。去年12月，FDA批准通用型间充质干细胞疗法“Ryoncil”，该疗法可用于治疗儿童患者的类固醇难治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD），是FDA批准的首款干细胞疗法（不包含造血干细胞）。
即便以范围更大的CGT（细胞与基因治疗）疗法口径统计，目前全球成药也不过111种，这些药物主要为干细胞治疗、细胞免疫治疗和基因治疗药物。在中国，共有8款CGT疗法获批，包括6款CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）细胞治疗药物、1款基因治疗药物和1款干细胞药物。
尽管是一种新兴疗法，但干细胞治疗被认为具有广阔市场。根据医疗信息平台Healthcare Insights的数据，2023年全球干细胞疗法市场规模达到3.8亿美元，预计至2030年市场规模将达到17.3亿美元。
今年1月，国家药品监督管理局药品审评中心副主任王涛曾表示，从2017年开始，国内干细胞治疗领域共有120多款药品进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统和一些自身免疫性疾病。
来觅数据显示，截至2024年底，中国共记录了146个干细胞新药的临床试验申请，2024年全年有28项干细胞新药临床试验获批。
从一级市场的动态来看，国内干细胞治疗领域从2025年至今已发生12起融资案例，涉及融资规模达6.3亿元人民币，多数融资案例集中在早中期。
图片来源：来觅研究院发布的《干细胞疗法：临床突破与资本热浪》截图
行业欣欣向荣之际，马军作为从事干细胞研究近50年的专家，也注意到了干细胞的宣传乱象。他提醒说，现实中不可能存在“包治百病”的药物，干细胞也不例外地存在副作用——比如可能引发潜在的基因突变。
“直到现在大牛时代，我们仍然不清楚干细胞的具体形态，只知道它们的功能。因此干细胞绝不可能是万能的，一旦它是万能的，那它就什么也不能。”马军说。
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